5月11日，上海科技大學生命科學與技術學院李磊課題組在國際學術期《分子治療》發表了題為【The MuSK agonist antibody protects the neuromuscular junction and extends the lifespan in C9orf72-ALS mice】的研究論文，報道了漸凍癥中神經肌肉接頭受損的新機制，并發現了一種治療的新策略。

肌退化側索硬化癥（ALS），也被成為漸凍癥，是一種嚴重危及生命的運動神經系統疾病。患者由于上下運動神經元的退行和死亡，導致肌肉無力、麻痹和退化，最后累及呼吸肌產生呼吸困難導致死亡。遺憾的是該疾病目前還沒有效的治療方法，患者往往在確診 3-5 年內死亡。

運動神經元特別是位于脊髓的下運動神經元主要功能是傳遞信號給肌肉，控制肌肉的收縮。負責將運動神經元信號傳遞給肌肉的結構被稱為神經肌肉接頭。神經肌肉接頭結構和功能的異常是導致 ALS 患者運動功能喪失的主要原因，神經肌肉接頭功能異常在 ALS 疾病早期發生，遠早于運動神經元死亡。然而，ALS 患者的神經肌肉接頭功能異常的原因還不清楚。

圖 1. ALS 早期會發生神經肌肉接頭功能異常，導致肌肉退化，造成神經退行

本研究發現在 C9orf72-ALS 小鼠模型中，運動神經元通過分泌 poly-PR 蛋白抑制神經肌肉接頭維持的 MuSK 信號的持續激活、導致神經肌肉接頭結構和功能異常的新機制。MuSK 激活的單克隆抗體注射到 ALS 小鼠模型，可以改善小鼠神經肌肉接頭的結構和功能，改善動物的運動能力并延長了動物的生存時間，表現出 MuSK 抗體作為 ALS 治療新策略的潛力。由于神經肌肉接頭功能異常，特別是肌肉去神經支配是所有 ALS 患者早期的表現，因此該治療策略有望在眾多 ALS 患者中具有應用潛力。

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